Der Absturz war brutal: War die Aktie des Liestaler Medikamenten-Entwicklers Santhera Pharmaceuticals am Donnerstag noch gut 71 Franken wert, wurde sie am Freitag teilweise unter 30 Franken gehandelt. Grund: Am Morgen hatte Santhera mitgeteilt, dass der entscheidende Ausschuss der Europäischen Arzneimittelbehörde das Medikament Raxone nicht für die Behandlung Muskelerkrankung Duchenne zulassen will.

Der Rückschlag verunsichert neben Investoren auch Patienten und deren Familien: «Unser Sohn Ben nimmt teil an einer Santhera-Studie zu Raxone, die noch ein Jahr dauern soll», berichtet Martina Hüper aus Binningen. Der 17-Jährige hat wegen Duchenne Atembeschwerden. Die fortschreitende Schwäche der Atmungsmuskulatur führe bei Duchenne-Patienten dazu, dass man sie nach dem Verlust ihrer Gehfähigkeit als Teenager künstlich beatmen muss, und schliesslich viele an Komplikationen der Atmung sterben, erklärt Santhera-Sprecherin Sue Schneidhorst. «Wir haben derzeit zwar noch keine Daten, die belegen, dass Patienten auf Raxone später beatmet werden müssen oder länger leben. Wir konnten aber zeigen, dass sich das Risiko, wegen Komplikationen der Atemfunktion ins Spital zu müssen, deutlich verringert.»

Patienten wollen hoffen können

Die CHMP zweifelt nun aber an den Ergebnissen einer Studie an Patienten, die kein Kortison nehmen. Bei jener Studie, an der Ben  teilnimmt, geht es dagegen um Patienten, die gleichzeitig mit Kortison behandelt werden. Dabei weiss der Patient jeweils nicht, ob er den Wirkstoff verabreicht bekommt oder ein Placebo. «Aber man greift nach jedem Strohhalm», berichtet Martina Hüper. «Man nimmt praktisch an allem teil, von dem man meint, es könnte nützen.»

Die Diagnose, das eigene Kind leide an einer unheilbaren Krankheit, ist schwer zu ertragen: «Als Ingenieur konnte und wollte ich nicht akzeptieren, dass es für seltene Muskelkrankheiten kaum Forschung und noch weniger Medikamentenentwicklung gab», erklärt Jacques Rognon aus Cortaillod (NE). «Darum habe ich mit meiner Frau und einigen Freunden die Schweizerische Stiftung für die Erforschung der Muskelkrankheiten (FSRMM) gegründet.» Bei seinen beiden Söhnen hatte der Arzt Becker, eine weniger schwere Duchenne-Form, diagnostiziert.

Risikokapital für Santhera

Von 3500 neugeborenen Buben ist nur einer von der Krankheit betroffen. Deswegen war sie lange nicht auf dem Radar der Forschung. Dies will die FSRMM mit Forschungsstipendien ändern. Jeder dritte Franken – insgesamt 7,7 Millionen – fliesst dabei in die Region Basel: Von den vier Stipendien, welche die FSRMM 2017 vergab, gehen deren zwei an die Uni Basel und eines ans Universitäts-Kinderspital beider Basel.

Rognon ging noch weiter: Seine Stiftung beteiligte sich mit 1 Million Franken an der Gründung der Santhera: «Die FSRMM war ein Seed-Investor zur Gründung der Myocontract AG – der Vorgängerfirma der Santhera», berichtet deren CEO Thomas Meier. Seed-Investoren sind jene, die in eine Firma investieren, solange diese beim Start nur Verluste schreibt. «Ohne das finanzielle Engagement der FSRMM zusammen mit dem Novartis Venture Fund und einigen Privatinvestoren hätte es die Myocontract – und damit die Santhera – nicht gegeben.»

Spendengelder für Forscher

FSRMM finanziert die Stipendien und Investitionen – bisher 25 Millionen Franken – zu drei Vierteln mit den Einnahmen der Stiftung Telethon Schweiz, die ebenfalls von Rognon mitgegründet wurde. Telethon sammelt jeweils anfangs Dezember – ähnlich wie die Glückskette – in der Westschweiz, im Tessin und zunehmend in der Deutschschweiz Geld für Forschung und Patientenorganisationen.

Fliesst da Geld aus karitativen Sammelaktionen in Forschungsprojekte, an deren Ende im Idealfall ein Medikament entsteht, das private Gewinne abwirft?

«In den letzten Jahren hat FSRMM durch Aktienverkäufe Geld zurückerhalten und konnte damit auch an der Aktienkursentwicklung Santheras partizipieren»erklärt Santhera-Chef Meier. Zudem unterstütze Santhera die FSRMM regelmässig mit finanziellen Beiträgen in ihrer Aufgabe, die Öffentlichkeit über die Muskelerkrankungen zu informieren. Gelegentlich fungiere Meier als Experte bei der Beurteilung von Stipendiengesuchen für Forschungsprojekte. Ausserdem habe Santhera durch die Zusammenarbeit mit der Stiftung immer wieder Kontakt zu den Schweizer Experten auf diesem Gebiet. Seit zwei Jahren engagiere sich Santhera zudem als nationaler Sponsor beim Telethon.

«Dass Patientenorganisationen die Entwicklung von Medikamenten gegen seltene Krankheiten unterstützen, ist heute die Regel», berichtet Thomas Staffelbach. Er koordiniert den Aufbau des Telethon in der Deutschschweiz und war selber jahrelang in der Biotechbranche tätig. «Hauptinteresse ist, die Forschung und Entwicklung für eine spezifische seltene Krankheit überhaupt erst anzustossen.» Dabei seien die bereitgestellten Gelder eher gering im Vergleich zu den gesamten Projektkosten. Teilweise seien sie mit einer Rückzahlungsklausel und Erfolgsbeteiligung verbunden. «Das zurückgewonnene Geld kann so wieder in die Entwicklung neuer Therapien fliessen.»

Hoffen auf den zweiten Anlauf

Durch die enge Verzahnung sind auch Patientenorganisationen vom EU-Entscheid zu Raxone betroffen: «Natürlich sind wir und mit uns die ganze Duchenne-Gemeinschaft enttäuscht und hätten uns eine positive Empfehlung gewünscht», erklärt FSRMM-Gründer Jacques Rognon. «Rückschläge bei der Medikamentenentwicklung gibt es immer wieder – unabhängig davon, ob es sich um eine seltenen oder um häufige Krankheiten handelt. Wir sind zuversichtlich, dass Santhera die Zulassung im zweiten Anlauf erhalten wird.»